سابقة عالمية.. تطوير علاج جيني لمرض «الثلاسيميا»

سابقة عالمية.. تطوير علاج جيني لمرض «الثلاسيميا»




باريس- الفرنسية:
تلقى شاب يعاني الثلاسيميا، أحد الأمراض الوراثية الحادة التي تتسبب بفقر الدم المزمن والذي قد يؤدي إلى الوفاة، علاجا جينيا ناجحا بحسب ما كشف أطباء وباحثون في مجلة "نيتشر" البريطانية. وأعلن البروفيسور فيليب لوبولش المشرف العلمي على الاختبار "أن هذه سابقة عالمية".
وأوضح أنه بعد ثلاث سنوات على بدء العلاج، لم يعد يحتاج المريض الذي يبلغ اليوم 21 عاما إلى أي عمليات نقل للدم، وذلك منذ أكثر من سنتين. وأضاف الباحث مبتهجا "حتى ولو كان الحذر واجبا عليه، إلا أن حياته شهدت تغيرات عدة وقد وجد عملا ثابتا كطاه في أحد المطاعم الفرنسية".
وهذه هي المرة الأولى التي يطور فيها علاجا جينيا فعالا لمرض وراثي شائع. ويولد سنويا نحو 200 ألف طفل في العالم مع مرض الثلاسيميا (أو فقر دم حوض البحر الأبيض المتوسط). ويشخص المرض لدى شخص واحد من كل عشرة آلاف مواطن في الاتحاد الأوروبي.
وخلال الاختبار استخرجت خلايا جذعية من المريض ليتم "إصلاحها" مختبريا عبر إدخال "جينة-دواء" إليها، ومن ثم حقنها من جديد في جسم المريض. وأكدت البروفيسور إيليان غلوكمان المشرفة على الاختبار السريري أن ذلك يشكل "تقدما هائلا". وغلوكمان هي رائدة عالمية في مجال زرع الخلايا الجذعية المستخرجة من الحبل السري.